Alnylam Pharmaceuticals vince il Prix Galien Pharmaceutical Award 2019Italia

Azienda leader nella traslazione dell’RNAi in una nuova classe di farmaci.

La società ha ricevuto il prestigioso premio Prix Galien Italia nella categoria "Farmaco orfano" per patisiran, il primo agente terapeutico RNAi approvato al mondo.

Patisiran è stato approvato nell'Unione Europea nell'agosto 2018 per il trattamento dell'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (hATTR) negli adulti con polineuropatia di stadio 1 o stadio 2. Agisce "silenziando" l'RNA messaggero specifico per ridurre l'accumulo dannoso negli organi di una proteina chiamata transtiretina (TTR). Premio di fama mondiale nel campo della ricerca e dell'innovazione farmaceutica, il Prix Galien è un riconoscimento dell’evidenza dell'RNAi come nuova classe di farmaci potenzialmente in grado di modificare il percorso terapeutico di pazienti affetti da malattie genetiche.

Molte patologie gravi e potenzialmente letali sono, infatti, causate da una mutazione che interferisce nel modo in cui l’organismo produce le proteine. L’RNAi, processo cellulare naturale la cui scoperta è stata insignita del Premio Nobel per la medicina nel 2006, offre un approccio rivoluzionario alla medicina noto anche come "silenziamento genico", che consiste nello "spegnere" la produzione di tali proteine alla fonte anziché affrontarne gli effetti.

Fondata nel 2002 a Cambridge (MA), nel cuore dell'ecosistema biotecnologico del New England, Alnylam Pharmaceuticals si concentra esclusivamente sulla sua visione di sfruttare la rivoluzione dell'RNAi a beneficio della salute umana, traducendola in una pipeline di farmaci per pazienti con opzioni terapeutiche fino ad ora limitate o assenti. La società attualmente sta conducendo 8 programmi clinici con tecnologia RNAi in diverse aree terapeutiche.

Massimo Bertelli, General Manager di Alnylam Italia, ha dichiarato: «Siamo estremamente onorati di aver ricevuto questo prestigioso riconoscimento. Abbiamo l’ambizione di voler trasformare in realtà terapeutiche una possibilità scientifica, attraverso diversi progetti di ricerca focalizzati soprattutto su alcune malattie rare, dove il bisogno terapeutico, anche nel nostro Paese, è più evidente. Consideriamo questo premio come un riconoscimento della nostra determinazione e, soprattutto, come un incoraggiamento ai nostri continui sforzi per l’avvento di una nuova classe di farmaci.»